Goedgekeurde en geteste medicijnen tegen zeldzame ziekten blijken in de praktijk vaak niet te werken. De geneesmiddelen blijken vaak pas later niet of minder effectief.
De patiëntengroep is vaak klein en de ziekten zijn vaak zo ingewikkeld dat niet in korte tijd vastgesteld kan worden of de medicijnen daadwerkelijk wereken. Dat concludeert onderzoeker Yvonne Schuller van Amsterdam UMC, schrijft Trouw maandag.
Schuller onderzocht medicijnen tegen zeldzame vormen van kanker en stofwisselingsziekten. Hiervoor bekeek ze wetenschappelijke evaluaties in samenwerking met het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen.
Ook sprak ze met klinisch experts en patiënten. Hieruit bleek dat vier op de tien medicijnen tegen zeldzame tumorsoorten geen positieve invloed hadden op de overlevingskansen van patiënten. Dit gold voor 62 procent van de geneesmiddelen die worden gebruikt bij stofwisselingsziekten.
Weesgeneesmiddelen
Deze medicijnen worden 'weesgeneesmiddelen' genoemd, omdat geen farmaceut zich erover wil ontfermen. Schuller pleit er voor dat het Europees Geneesmiddelen Agentschap strenger moet zijn voor farmaceuten en dat geëist wordt dat patiënten worden gevolgd nadat een middel op de markt is gebracht.
- Nu.nl
- Trouw
