De Amerikaanse medicijntoezichthouder FDA heeft aducanumab van fabrikant Biogen goedgekeurd tegen de ziekte van Alzheimer. Groot nieuws, want het is het eerste nieuwe medicijn tegen Alzheimer sinds 2003. Maar is het ook echt een doorbraak? Vier vragen.
1. Hoe werkt aducanumab (merknaam Aduhelm) tegen de ziekte van Alzheimer?
Het medicijn ruimt de plaques met het Alzheimer-eiwit amyloïd op. Het is nog geen uitgemaakte zaak dat het medicijn de ziekte van Alzheimer echt vertraagt of dementie tegengaat. Maar uit deze goedkeuring, blijkt dat de FDA daar wel op hoopt.
2. Waarom zijn veel wetenschappers kritisch?
Niet alle wetenschappers staan te juichen. Dat erkent de FDA zelf ook, er is veel kritiek op de goedkeuring. Want werkt aducanumab wel echt tegen deze ernstige ziekte? Er zijn twee klinische onderzoeken gedaan, licht de FDA haar besluit toe. In het ene onderzoek namen de dementie-klachten inderdaad af. In het andere niet. Maar in beide onderzoeken nam het Alzheimer-eiwit in de hersenen af. In november had een commissie van experts hier nog kritiek op. De resultaten overtuigen niet dat aducanumab werkt tegen de ziekte van Alzheimer vonden zij, ook niet in een hoge dosis. Maar de FDA keurt het medicijn toch goed, met een speciale ‘versnelde goedkeuringsprocedure’. Dit houdt in dat het op ‘surrogaat eindpunten’ is goedgekeurd, oftewel: het is bewezen werkzaam bij het opruimen van dit Alzheimer-eiwit en onbekend of het werkt tegen de ziekte zelf.
3. Komen we er ooit achter of het werkt tegen de ziekte zelf?
De fabrikant Biogen heeft weliswaar de goedkeuring gekregen om het medicijn op de markt te brengen, maar mag nog niet op zijn lauweren gaan rusten. De FDA eist een fase 4 onderzoek, waarin wordt aangetoond dat het echt werkt tegen de ziekte van Alzheimer. Als Biogen dat niet doet, wordt het middel weer van de markt gehaald. Daarbij duurt zo'n onderzoek jaren, dus voorlopig is er nog geen zekerheid. In die tussentijd is het beschikbaar voor de Amerikanen met dementie.
4. Is het medicijn ook in Nederland te krijgen?
Nog niet en het is niet zeker of dat gaat gebeuren. De EMA zal er over een aantal maanden waarschijnlijk een oordeel over vellen. Maar Alzheimer Nederland heeft positief gereageerd op het bericht. Gerjoke Wilmink, directeur Alzheimer Nederland: “Dit is een hele grote stap. Aducanumab is het eerste medicijn dat ingrijpt op de ziekteprocessen van de ziekte van Alzheimer. Het kan bij een deel van de mensen met beginnende alzheimer het ziekteproces licht vertragen.”
Alzheimer Nederland hoopt dat het medicijn, onder voorwaarden, wordt toegelaten tot de Europese markt. ‘Dan zou een grote groep patiënten de kans krijgen om aducanumab te gebruiken’
